健脑止萎汤怎么卖?

罕见病其一:肌营养不良没有特效药怎么办?健脑止萎汤!

前言:很多患者都面临着这样一种情况:有病了就去西医看看,做了一大堆的检查,最后得知这个病没办法治疗,开点激素类药物缓解症状,还需要一直服用,市面上已有的常用药物也是价格高昂。那么患者究竟该怎么办?

杜氏肌营养不良(DMD)是一种致死性的X遗传罕见病。据统计,全球平均每3500个新出生的男婴中就有一个患有杜氏肌营养不良。患者一般在2~5岁时开始发病,20岁左右因心肌衰竭而死亡。

地夫可特作为上世纪60年代首次合成的糖皮质激素,从上世纪90年代开始,就被包括欧洲在内的多地以超适应症使用治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者。

作为首款DMD的上市药物,Emflaza在美国的最低售价高达$3,804/盒,折合人民币24700/盒。

杜氏肌营养不良是由X染色体上的肌营养不良蛋白(DMD)基因突变引起的,肌营养不良蛋白是蛋白质复合体的重要组成部分,通过细胞膜将肌肉纤维的细胞骨架与周围的细胞外基质连接起来。这个蛋白的缺失导致了肌营养不良的发生。

而外显子跳跃治疗,是通过人工合成反义寡核苷酸,帮助细胞转录时跳过框架突变的外显子,产生截断但是功能稳定的营养不良蛋白。

2019年,日本新药(Nippon Shinyaku)公司向FDA(美国食品药品监督管理局)提交申请,以获得使用新药Viltolarsen的许可,这一新药通过53号外显子跳跃来治疗杜氏肌营养不良症。

2021年3月,美国食品药品监督管理局FDA加速批准Amondys 45(casimersen)注射剂上市,用于治疗可跳过第45外显子的患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。

Amondys 45通过每周一次静脉输注的方式给药,剂量为30 mg / kg体重,其美国定价与其他Sarepta外显子跳跃疗法相似。

进行性肌营养不良是一种原发于肌肉的遗传性疾病多因肌肉长期缺血或长期不能随意收缩造成的肌纤维萎缩退化所致。

本病可分五型:假肥大型、面一肩一肱型、肢带型、眼肌型、远端型。主要症状特征有受累骨骼肌肉萎缩或肌力减退,初见于肢体近端(肩胛带、骨盆带)呈对称性进行性肌萎缩,甚则日久导致全身肌肉萎缩、肢体萎废不用。常继发于神经系统疾病,如各种中枢性瘫痪、小儿麻痹后遗症、重症肌无力、周围神经疾患等。

另外,如肌肉损伤、骨质增生压迫神经、因骨折造成肢体的长期制动、长期自卫性肌痉挛以及营养不良等均可导致肌肉萎缩、肌力减退。

进行性肌营养不良属中医的"痿证"、"痿痹"等范畴。中医将其分为:

1)肺热叶焦症状:起病突然,先发热,热后出现肢体软弱无力,口渴心烦,咽干不利,皮肤干燥,咳呛少痰,渡黄便燥。舌质红,苔黄,脉细数。

证候分析:热邪犯肺,肺脏气阴受伤,津液不足以敷布全身,不能濡养肌肉,则见发热、热后出现肢体软弱无力;肺津不能上润肺系,故咽干不利、咳呛少痰;热邪伤津,故口渴;热扰心神,故心烦;阴津亏损,皮肤失养,则皮肤干燥;热迫膀胱,则溲黄;热结肠道,则便燥;舌质红、苔黄、脉细数均为气阴津伤,虚热内盛之象。

2)湿热浸渍症状:四肢痿软、因重、麻木、微肿,尤以下肢多见,可有发热,胸脘痞闷,小便热赤涩痛。苔黄腻,脉细数。

证候分析:湿热浸渍肌肤、经脉气血阻滞,则四肢痿软、因重、微肿;湿热不攘,气血运行不畅,则见麻木;湿热阻滞,气机不畅,可见发热、胸脘痞闷;湿热下注,则小便热赤涩痛;苔黄腻,脉濡数是为湿热蕴蒸之象。

3)脾胃虚弱症状:肢体肌肉痿软无力,逐渐加重,神疲乏力,动则气急,纳食减少,食后脘腹作胀,大便溏薄,面色萎黄或面浮。舌淡苔薄白腻,脉濡细。

证候分析:脾胃虚弱,精微不运,气血生化乏源则肌肉筋脉失荣,面色不华,肢体肌肉痿软无力、逐渐加重;气虚坝贿神疲乏力、动则气急;脾失健运,胃失和降,则纳食减少、食后脘腹作胀;脾虚清阳不升测大便溏薄;脾虚不能运化水湿侧面浮、苔腻;舌淡、苔薄白腻、脉濡细乃是脾胃虚弱、精微不运之象。

4)肝肾虚损症状:起病缓慢,下肢痿软无力,不能久立,甚至步履全废,腿胫肌肉渐脱,腰脊酸软,咽干,齿摇,目眩,脱发,耳鸣,遗尿,男子遗精早泄,妇女月经不调,小儿发育迟缓。舌红少苦,脉虚细数。

证候分析:肝肾虚损,精血不能濡养筋骨肌肉,渐成痿证,故起病缓慢、下肢痿软无力、不能久立、甚至步履全废;久则筋展肉枯,故腿胫大肉消脱;腰为肾之府,肾主骨,生髓,开窍于耳,齿为骨之余,精髓不足,故腰脊酸软、齿摇、耳鸣;肝藏血,开窍于目,发为血之余,肝血亏虚,不能上承,故见咽干、目眩、脱发;肾藏精,司二便,肾虚不能藏精,故见遗精、早泄、遗尿、小儿发育迟缓;肝肾亏虚,冲任失调,故见月经不调;舌红少苦、脉虚细数均为肝肾阴亏内热之象。

第一阶段:补精养髓,止痛通络,采用健脑止萎汤方剂,以脾、肾为根本,以健脾益气,滋补肝肾,生肌起痿,强筋壮骨为主要治则,采用数十味中草药,配伍根据病情千变万化,使肌肉萎缩,无力等症状有不同程度的改善。

活血镇痛,清除人体组织器官内沉积的、有害的毒素,改善脊髓的病态肿胀,减轻对神经根的压迫,改善病灶处的脊髓、骨骼、肌肉组织细胞的活性,增强供血供氧的能力,营养骨膜增强韧带组织柔韧性,从而增强免疫力。

通过人体五脏“祛邪排毒”,刺激机体的神经、内分泌、免疫、消化、呼吸、泌尿、生殖等中枢系统,进行应激反应,促使丘脑下部-脑垂体-肾上腺皮质系统活动增强,产生“推陈出新”,恢复代谢平衡,达到治痿之目的。

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